台灣人醫界﹕一般醫學的討論

台灣人醫界﹕一般醫學的討論
1.慢性髓細胞性白血病以Legg-Calve-Perthes症出現--談全身體檢的重要
2.在美服務兒童醫院之經驗談
3.有根據的醫療及指導方針:(一)淺談Evidence-Based Clinical Practice and Guideline
4.有根據的醫療及指導方針:(二)原發性缺血小板紫斑診治指導方針之例

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慢性髓細胞性白血病以Legg-Calve-Perthes症出現
--談全身體檢的重要
朱真一*
（一）前言
科學知識愈來愈進展，應用這新科學的知識就產生更多可用來幫忙診斷
的新儀器及新實驗室的方法。毫無疑問的，這些儀器及實驗室診斷法可用來幫忙
更準確地診斷各雜病疑症。反過來身體檢查以及一般簡單便宜的實驗室診斷法也
常常而且愈來愈被醫師所忽略或忘記。專科醫師尤其會忽略全身身體檢查，只做
自己專科領域內的檢查或檢驗。由於這些昂貴的新科技儀器愈來愈普遍，這種檢
驗也愈來愈被濫用，提高了醫療費用。尤有甚者，因為忽略全身體檢及簡單實驗
室診斷，也常會拖延了正確的診斷而延誤了治療。

Legg-Calve-Perthes症是股骨頭（femoral head）無血管性壞死
（avascular necrosis）引起的，最常發生於小孩310歲。雖然真正的病因並不十
分清楚，但有很多疾病與這種無血管性壞死有關連。最近我們連續發現二位病人
是由慢性髓細胞性白血球（chronic myelocytic leukemia） 引發Legg-Calve
-Perthes症。但在 鑑別診斷時忽略了這可能性而未加以考慮到慢性白血球。 其
中一例更因而延誤了診斷。
鑑別診斷也要心思寬廣，多加考慮各種可能，才較不會有失誤。下面先
報導我們的一個病例，以後再討論，這病人如何因未做全身體檢及未考慮到由
血液疾病可能引起腳痛及跛行，未做簡單的檢驗，病人因而延誤了診斷。甚至最
後發現脾腫大誤以為是腹瘤，用昂貴的電腦掃瞄仍未能診斷，忽略了最基本的血
液檢查。這是一個很有價值的醫學教育病例，我們應可學習並改進。

（二）病例報告

一位十歲多的女孩在住院六個多月前就略有左邊大腿痛，走路時也有些
跛。小兒科醫師看不出所以然而轉送給骨科醫師診治。住院六個月前也做過X光
檢查，那時X光檢查認為正常。大腿痛雖不甚厲害但卻漸加嚴重，住院前兩個月
又轉送給另一骨科醫師診治。這次X光檢查就在左邊股骨 頭有典型的Legg-Calve
-Perthes的病變。所以指示病人使用柺杖，減少使用左腿承擔重量的機會，但是
腿痛並未減輕，病人也更蒼白些及整身不舒服及食慾漸低。住院那天再去看小兒
科醫師，發現病人腹部有很大的瘤，瘤幾乎佔據整個腹部。

病人馬上轉送給急診處及小兒外科，因當天是星期六，送去急診處叫小
兒外科會診。小兒外科第一個醫囑是作腹部電腦掃瞄，發現是脾極度腫大（24×
12×15公分）。然後叫小兒血液癌腫瘤科會診。只做普通血液細胞數（Complete
Blood Count，CBC）發現白血球450,000/μl 而白血球分別是 2%myeloblasts，
18% myelocytes， 14% metamyelocytes， 4% band及15% segmented
neutrophils，2%lymphocytes，4%monocytes及5%basophils。血紅素是11.3g/dl
而血小板是179,000/μl，一般血液化學包括肝腎機能、尿酸及血凝固檢驗都正常，
只有LDH（Lactic Dehydro genase ） 增高。

骨髓穿刺發現其細胞數增加，骨髓性細胞尤其是未成熟型細胞增加很多，
骨髓樣細胞系列及紅血球系列之比（M：Eratio）是10：1。骨髓抽取液做細胞
遺傳學檢查是100%有Philadelphia染色體〈t（9,22）(q34;q11.2)〉而且20%之細
胞其染色體在q21-31處有Intertitial deletion。

住院後，病人接受Hydroxyurea, Cytosine arabinoside及
α-interferon-2b的治療。病人的白血球一星期內很快就減低到5,000/μl以下。
以後化學治療法繼續保持白血球在5,000/μl左右。脾臟也漸漸減小，後來只能摸
到脾的尖部而已。但是6個月後骨髓穿刺檢驗仍有Philadelphia染色體的細胞，雖
然顯微鏡下，骨髓細胞看起來是正常。

六個月化學治療後，再做X光檢查，股骨頭有顯著的進步，化學治療七個
月後，從一無血緣關係，但人類淋巴球抗原相同的捐贈者的骨髓做了骨髓移植術
。移植後已三年半，她的骨髓及末梢血液正常無白血病跡象。移植一年後的骨髓
穿刺的細胞遺傳學檢驗已無Philadelphia染色體。

（三）討論：

從這病例可以學習幾點實際問題，這是一個很有教育價值的病例。這病
例告訴我們診斷病 人必須要有寬闊的思維做鑑別診斷（Differential Diagnosis
）。雖然慢性髓細胞性白血球病以Legg-Calve-Perthes症呈現在醫學文獻中曾有
人報告過（1，2），但一般小兒科的教科書（3-6） 及骨科教科書（7，8）都沒
有列出。

最常見的書本提出這病症跟鐮狀貧血(sickle cell anemia），長期使用腎
上腺素，細菌或結核菌關節炎、青年風濕關節炎等等有關。兩本骨科教科書列有
十七種不同的疾病需鑑別診斷，但沒提及慢性髓性白血病的可能性。這兩書的作
者在討論中確推薦做血液細胞數（CBC）來排除感染發炎的參考，但文中卻沒有
提及也可以用來幫忙診斷白血病。白血病不論急性及慢性都有可能有腿痛及跛行
的可能，雖然引起的機轉可能不太一樣。

這病例更說明全身身體檢查的重要。這病人有慢性髓性白血病相當久，
脾腫大早就該有。若有做詳細的全身身體檢查，脾腫大應早可發現，則白血病可
提早診斷出來。這病例也說明簡單的實驗室檢查，如血細胞數（CBC）比昂貴的
電腦掃瞄來得有用。若血細胞數比電腦掃瞄先做，白血病早就可診斷出來，電腦
掃瞄根本就不需要。這也再次說明身體檢查的重要，這病人脾腫大雖大到幾乎佔
據整個腹腔，仔細檢查應可懷疑是有脾腫大的可能，若懷疑脾腫大，血細胞數應
是首先去做的檢驗，而非電腦掃瞄。

鑑別診斷的重要性也應是從這病例中學習到，追根到底若檢查病人時，有
想到各種不同 情 況會引起大腿痛及跛行時，就會去好好檢查病人。若X光診斷出
Legg-Calve-Perthes Disease時，若想到慢性髓性細胞也可能引起如此病變時，那
應就該詳查脾腫大否？血液白血球如何？總而言之，這病例說明，若小孩有Legg-
Calve-Perthes病時，應多做鑑別診斷，考慮其它各種 病 的可能，慢性髓性細胞
白血球是其中一種。由這病例的延緩診斷，更說明全身體檢的重要。

(四）文獻

1) Salimi Z, Vas W, Sundaram M. Avascular bone necrosis in an untreated case of
chronic myelogenous leukemia. Skeletal Radiology 1988;17:353-355

2) Hanif I, Mahmoud H, Pui C-H. Avascular femoral head necrosis in pediatric cancer
patients. Med and Pediat Oncol 1993;21:655-660

3) Behrman RE, Kliegman RM , Arvin AM eds. Nelson Textbook of Pediatrics.15th ed.,
Philadelphia: WB Saunders Co. 1996:1949-51

4) Avery ME, First LR eds. Pediatric Medicine. 2nd ed. Baltimore: Williams & Wilkins.
1994:1425-6

5) Rudolph AM, Hoffman JIE, Rudolph CD eds. Rudolph?s Pediatrics. 19th ed.
Norwalk, Connecticut: Appleton & Lange. 1991:1943-4

6) Oski FA, DeAngelis CD, Feigin RD, Warshaw JB eds. Principles and Practice of
Pediatrics. Philadelphia: Lippincott. 1990: 942-943

7) Weinstein SL, Buckwalter JA eds. Turek?s Orthopedics, Principles and Their
Application. 5th ed. Philadelphia: Lippincott.1994: 495-509.

8) Morrissy, RT ed. Pediatric Orthopedics. 4th ed. Philadelphia: Lippincott. 1996:
951-991.
（謹謝梁瑞珍小姐打字）
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*密蘇里州聖路易市聖路易大學及Cardinal Glennon兒童醫院小兒血液癌瘤科


在美服務兒童醫院之經驗談 朱真一
　　當美國小兒科醫師這麼多年，經歷過5個醫院的不同經驗。在輪流實習醫師時服務的社
區醫院(Community Hospital)，小兒科住院醫師的2個綜合醫院，小兒次專科訓練之兒童醫
院以及目前全職服務的兒童醫院。每個醫院對小兒病患態度及醫院之經營等等非常不同，僅
將自己經驗寫出，希望有助於台灣兒童醫院之籌建。

　　第一年到波士頓的一社區醫院，在小兒科兩個月的印象非常模糊，回想起來主要是那醫
院對小孩一點也不注重，小孩子的病房沒有特別的設計，與成人一樣。記得小孩子開刀時與
成人住在同樣的病房，跟成人一樣的照顧。開業醫師中也有不少不是小兒科醫師，有些是一
般開業的(那時無家庭醫學科)。小孩在這成人為主的中型醫院(約400床)可說完全被忽略。仍
記得有個小孩肛痛送來住院，闌尾炎還是我診斷出來通知該開業醫師。這家社區醫院相當不
錯，內外科醫師都不錯，也是波士頓兩家醫學院的聯繫醫院，但小兒科就是不被重視。

　　小兒科住院醫師在紐約州立大學下城醫學中心訓練的，這兩年在兩家綜合醫院服務，大
部分時間是在有1,000多床的郡立醫院，一年中幾個月在大學醫院。這兩個綜合醫院對小孩較
注重，小兒科在同一棟樓中有好幾層，有專門小兒的放射線醫師及一般外科醫師。小兒科內
的每個次專科(Subspeciality)雖也有，但各種外科則無小兒方面專家參與，還是不十分理想。
那時雖另設有微量檢驗室，但需特別請求，大部分仍在醫院總檢驗部門內。放射線科雖有專
門的小兒科放射線醫師，但沒有另外特為小兒專用的設備。

小兒科雖不小但在整個醫院中比例上仍不甚重要。最近這家綜合醫院把有關小兒的病人
集中，成立一兒童醫學中心，應該是為了彌補從前的缺隙，但是這一兒童醫學中心仍不是獨
立的機構，只是一個大醫學中心之一成員，財務與人事沒有獨立。

　　再後兩年的小兒血液癌瘤次專科訓練是在聖路易的華盛頓大學小兒科。這一科整個在兒
童醫院內，主任也兼醫院醫務主任(medical director)。這醫院是完全獨立的醫院，醫院有
自己的董事會、行政主管及人事安排。醫院與醫學院有合作簽約，整個小兒科及一些專門小
兒的外科、神經科、眼科等等也在醫院內。醫院有自己的檢驗室。可是當時仍有許多重要部
門缺，如必需到緊臨的成人綜合醫院Barnes醫院去。譬如此兒童醫院沒有手術房，沒有放射
線科，沒有解剖病理設備，這些設備要用成人醫院的。幸而放射線科有一樓專為小兒科使用，
有專門小兒放射線醫師同時解剖病理方面也有小兒病理之專家，雖不方便，但總有各科專家
服務兒童。這醫院的耳鼻喉科比較特別，醫師不肯去兒童醫院，所有小兒耳鼻喉科問題需到
成人醫院去。

　　此華盛頓大學的兒童醫院(聖路易)，在我離開幾年後，幾年前又重新蓋了一新的醫院，
病床增加不少外，也增加了開刀房，小兒放射線科也搬入新的兒童醫院內，耳鼻喉科亦開始
移往兒童醫院作業。這種改變一定也是為了彌補從前沒有開刀房及放射線等等設備的遺憾。

　　1975年小兒血液癌瘤科訓練完後開始去找職位，我申請市中另一醫院聖路易大學小兒科，
參觀該校有關的兒童醫院時，一看有開刀房、有放射線科、有病理科，比華盛頓大學的兒童
晉院更齊備，非常高興來就職。這家是天主教大學，「Glennon大主教兒童醫院」當時是以服
務病患為主，雖研究氣氛大不如華盛頓大學，卻是非常優良的醫療機構。最近也擴展很多，
我在此一待就十五年，其中變化很多，不能詳述，全職教員從以前約10數名到目前40幾人。
我自己一向熱心參與醫院事務，常常志願當一些委員會或沒人要做的工作，如一些同僚監督
(Peer review)的委員會或繼續醫學教育，對此醫院較為熟悉，所以不厭其煩地報導。

　　Glennon大主教兒童醫院是獨立的醫院，醫院有自己的董事會及行政系統，醫院的財政及
人事完全獨立於聖路易大學之外。醫院在聖路易大學醫院及醫學院隔壁，有地道相連。小兒科
及其他各科如外科、病理科、眼科、放射線科、神經科、耳鼻喉科、精神科等等的小兒部門全
部座落於醫院內。醫院有開刀房、解剖病理及檢驗室，放射線科設備包括有自己的CT scanner
及MRI。190床的病院不可能什麼都有，像心臟導管術、放射線治療(radiation oncology)及各
種血管導管攝影等等仍要借助隔鄰的大學醫院。但是大學醫院也有求助於兒童醫院的時候，譬
如MRI，大學醫院目前正在裝置中，病人需送來兒童醫院，交流是雙軌道的。

　　小兒科有45位M.D.的專職醫師，14名是比較一般性的門診部及急診部的醫師，他們都是全
職，輪流監督住院醫師及醫學生在各部門的活動。各種門診及急診24小時一定有主治醫師在場
負責。加護病房由重病次專科 (critical care subspeciality) 主治醫師主管，不但是住院
醫師24小時在場，主治醫師也需隨叫隨到，新生兒科(neonatology)主治醫師更是全天應候幫
忙住院醫師。其他各次專科如心臟、內分泌、胃腸、遺傳學、血液及癌瘤、免疫及過敏、傳染
病、腎臟各科外，也有專管小孩成長(development)以及保護(Protection)的各分科。每次專
科大約有3人以上，有些科也有非專職的兼任督師。

　　病理科有4位全職的小兒病理醫師，放射線科也有4位(目前1位neuroradiology出缺，由別
人兼職)是專門小兒方面。他們的辦公室都在兒童醫院內，找他們非常簡單方便。小兒神經科
及精神科也各有幾位專職醫師在兒童醫院。心理學也有自己的一科，有幾位專職之ph. D.及碩
士，他們與成長次專科(developmental pediatrics) 組成一相當大規模的中心，除了醫師、
心理學家外，有社會工作人員、教育學家等等全職人員。

　　有兒童醫院最大的好處是使各外科專科能找到有小兒經驗之各種外科醫師長駐醫院，專為
兒童設想，不只是兼差的工作。小兒麻醉有5位專職麻醉醫師，小兒一般外科有3位全職及2位
在兒童醫院內開業的醫師(他們兩人幾乎所有時間在此醫院，他們的門診也租用醫院的房間)。
其他小兒的胸腔心臟外科、神經外科、整型外科、泌尿科等等外科的次專科都有1人到好幾人專
門從事小兒方面的工作，他們跟其他人一樣，辦公室及門診座落於兒童醫院內。其他眼科、耳
鼻喉科、骨科都一樣。唯有牙科及婦產科只各請1位開業醫師兼任。

　　不到200床之醫院，不可能樣樣俱備，缺少的設備到成人的大學醫院去借用或由他們醫師經
手使用。小兒心臟科醫師經常要借用大學醫院心臟導管室設備，他們就常常抱怨設備不為小兒
著想，他們的建議他不被接受。雖想由兒童醫院自己籌設此設備，但至今仍遲遲未能進行，想
來是設備太貴了。各種Interventional Radiology也不可能請到專門小兒的醫師，只好借重大
學醫院、核子醫學部、放射線治療以及其他各科較少人利用的設施或專家。

　　由於各科專門小兒的醫師設備都座落於兒童醫院內，大家更能專心服務造福病童。譬如我
們癌瘤科，病童若有癌瘤，不管是由小兒科、任何外科、專科或放射線科醫師送入，有關之醫
師馬上就知道，醫院不甚大，聯絡他方便，常常24小時內就一切診斷完畢，病理醫師也通知到，
如果尚末開刀，大家就有一同會診的傾向。每1星期有關的小兒科癌瘤醫師，各種外科醫師、放
射線科醫師、病理科醫師、放射線治療醫師以及護士、藥師、社會工作者、心理學家等等又聚
會一同討論如何治療。

　　以上都是自己親身體驗在兒童醫院及不在兒童醫院之優劣，算是經驗談，希望對台灣籌建
兒童醫院有所幫忙。


有根據的醫療及指導方針(一)
淺談Evidence-Based Clinical Practice and Guideline
朱真一

　　最近有機會聽到數次有關「有根據的醫療」的演講，也看到漸漸多起來這類文章在
美國醫學雜誌刊登。美國內科學會(American College of Physician)的雜誌Annals of
Internal Medicine甚至闢有一專欄，每期討論如何收集科學根據來幫忙大家做診治的決
定。這一專欄討論如何做系統化的審閱(systematic review)或統計合併分析(meta-
analysis)等等來推廣有根據的醫療。

　　診治病人牽涉到不少複雜的因素，譬如科學的證據，病人及醫師的個人因素，社會
或家庭等環境的影響等等。個人因素如文化背景、教育程度、經驗或哲學觀點都可影響。
法律、社會資源、經濟的支持、社區標準更會左右醫師如何診治病人。現在美國盛行的
HMO(Health Maintenance Organization)制度或台灣目前全民健保多少都已干涉到醫師
診治的工作。

　　上述所有的因素中，科學的根據應是最重要，而且將會愈來愈重要。這不只是「理
所當然」之事。社會及經濟資源的壓力，也會逼使大家朝此方向邁進。在美國不但如骨
髓移植、心臟移植等費錢的治療先要得到保險公司的審核才能做，甚至如電腦掃描(CT
scan)，核磁共振掃描(MRI)等等檢驗，甚至於基本的放射學或化學血液學的檢驗都先需
要事先的許可，不然保險公司不付錢。保險公司就常以沒有科學的根據為理由，不批准
一些昂貴的診治。醫師及保險公司都有醫學文獻或其他證據來對某些診治提供科學的證
據，不能再以自己的意見來決定了。

　　科學的證據也常要上法院，像上段提及的保險公司核准的診治，若一旦被否決，有
病人到法院控告保險公司違約。雙方都要提出科學的根據來辯論。若有醫療糾紛那更不
必講，控方及被控一方也都拿科學的根據為憑據。

　　因為社會的資源有限加上HMO保險制度想儘量省錢限制各種診治費用，醫院更因為新
的保險制度給付減少而有營運困難，所以各保險公司、各醫院或其他機構開始出版各樣
各式的指導方針(guideline)為當某些疾病的診治方針。醫師們、各留學會或專科學會也
開始寫些另外角度不同的指導方針或用不同名稱的所謂臨床途徑(clinical pathway)等
等。由於每個寫指導原則站在不同的立場來看，同一疾病就有許多不同版本的指導方針。
現在美國這種指導方針充斥使人不知如何選擇之感。若要選擇好的指導方針或要抗爭保
險公司規定的指導方針，也一樣需要有根據的醫療數據。

　　科學的根據不只是實驗室的許多日新月異的新發現，尤其是最近分子生物學上一日
千里的進展。這些實驗室的成就更讓診治疾病科學化，能使病因更明朗化，診斷更準確。
但對臨床的抉選，醫療執業人員，臨床的試驗(clinical trail)更是重要。治療方式也
需科學的肯定。

　　臨床試驗有不同的種類，從一個病例的報告到上千上萬人的雙盲隨機取樣試驗(double
blinded randomized trial)都是臨床試驗的根據。如何選擇那種試驗是可以取信的，在
醫學界早有共識。愈是少數目病例的診治報導愈難採信其診治的結果。不過病例報告本身
並不一定是沒有價值，尤其是新的診治法普通由少數(甚至一個)病例開始。病例增多而效
果不甚明確時，必須有對照群(control group)試驗來證實肯定。經常有些開始時有些診
治法有初步的好結果，但一經對照群的比較，效果就沒有了。

　　醫學上所稱的安慰效果(Placebo effect)很平常，尤其是病人主觀上的感覺或情緒可
以影響病情或病徵的疾病。像疼痛不論是關節炎、受傷或癌症引起的，都會因暗示(
suggestion)作用而能減輕疼痛。最近看報被證明是欺騙人的太極門，他們用「拜師」十幾
個鐘頭典禮中，讓人飲「聖水」被作法的信徒就會有病痛暫時痊癒的安慰效果。這「拜師」
及「飲聖水」就有暗示的效果。

　　最可取信的是隨機取樣試驗，將病人分成兩組或更多組，每組病人組成的特徵無差別，
隨機分組，各組用不同的冶療法或不同藥物。病人不能也不應被暗示那種治療有效。有的
藥物試驗連治療人員及病人都不知是何種藥物，這種雙盲的試驗，在治療人員病人都不知
情下來做試驗，來避免「暗示」作用。這樣的隨機取樣試驗漸漸成為歐美臨床試驗最主要
的工具。

　　台灣跟歐美以及世界其他各地，另類醫學(alternative medicine)又流行起來。在一
刊物上有人不知居心何在把這另類醫學翻譯成「改良式醫學」，這是完全與事寅不符合的。
大部分的另類器學仍未經過嚴格的臨床試驗，使用者仍很多。原因很多，不在此討論，但
保險公司的給付(或在台灣全民保險)跟主題有關略為一談。

　　前面提到保險公司為了減少給付很挑剔地要求有科學的根據，不肯給付昂貴的診治，
如骨髓移植、核磁共振掃描等，但是有些也願給付仍未經嚴格臨床試驗證實的另類醫學。
這些保險公司仍是以「經濟掛帥」，他們只要能減少支付就可以批准。病家也願找簡易、
少痛苦或少副作用的另類治療，而不願用正統的、有經臨床隨機取樣證實的診治。用沒有
根據的治療，效果未知，後來可能病情加重，病人又回頭再用正統的醫療。甚至於一些可
能自然可痊癒的病痛，有的統計用沒有根據的治療法，也不見得較省錢，因為每次診療費
似乎較少，但診療次數很多。仍未獲得有根據的證實，病家及保險公司的心態及作用仍值
得考慮。

　　在台灣不少的另類醫療，不但沒有臨床試驗的證實，更是昂貴。譬如癲?的病徵，不
少病案中了另類治療者可以「斷根」的宣傳前往接受治療。據榮總江冠華醫師的文章，有
另類治療病患每個月平均花的費用比正統西藥的大倍的藥費，但所有只吃另類醫療病患的
血液中均有西藥phenytoin或phenobarbital的含量。這些另類醫療的藥都未經檢查審核，
更不要該有什麼臨床試驗。

　　要找某一疾病或其情況那些診治有否根據？近年來科學知識爆炸似激增。醫學的根據
要靠數據(data)，這些數據又如何取得。傳統的醫學雜誌外，電子媒體也漸漸站住地位，
尤其是因資訊科學的發展，各種醫學資訊儲存尋找分析，變成有根據醫療的來源。這些強
而有力又多的資訊，若不加整理分析，對一般醫療人員是毫無用處的。所以開頭所提及的
系統化的審閱及統計合併分析變成非常重要。詳細的介紹這些審閱分析將在下次再討論。
　　以上所言當然只是一些膚淺的討論，主要是希望醫界大家來注重強調臨床試驗的重要，
以及採取有根據的診治。國外的數據也許不能完全適合台灣的病人。希望從台灣自己的觀
點去開始做審閱分析，符合在台灣國人的數據，給大家有更明確的指針。


有根據的醫療及指導方針(二)
原發性缺血小板紫斑診治指導方針之例
朱真一

　　上次淺談有根據的醫療一文中提及各專科學會為了醫療的指導方針(以下簡稱指針)有
更科學性的根據，開始研發指針的寫作。最主要原因就是要加強增進醫療的品質，提高醫
療的水準。專科醫學會是大家公認「理所當然」最好的醫療指針的研發機構，不但醫師們，
社會各階層包括保險公司都較會接受由專科醫學會所擬定的指針。

　　因有機會參加學會以及研討會中聽到美國血液學會原發性缺血小板紫斑(idiopahic
thrombocytopein purpura以下簡稱ITP)指針，委員會主席Dr. James George三次的演講，
並詳讀該委員會的出版，深深覺得該委員會的工作實是一個非常好樣板。雖然該會目標是
本要寫作一有根據的診治指針，但是他們很努力地去如上次淺談一文所提及的審閱分析，
發覺沒有足夠的數據來為有根據的診治指針而改用意見調查方式寫出指針。他們製作的過
程所遇到的問題及慎重態度仍值得參考，在此不厭其煩報導。

　　這一篇的資料主要靠美國血液學會(American Society of Hematology)的機關雜誌
Blood 1996年2月的全文報導(1)，美國內科學會的雜誌1997年最近有較短的文付以及聆聽
三次的演講會或其中討論而寫成。

　　1993年有兩位血液學會的會員，其中一位是開業委員會(committee on practice)的
主席，向血液學會理事會請求設立委員會來研發寫作指針。理事會通過後並撥了十萬美金
為預算。首先決定選ITP為第一個目標，選ITP因為這是血液學中相當平常的疾病，有不少
診斷及治療的疑難，有不少爭辯某些診斷或某些治療是否有效、是否安全、是否需要。當
時的血液學會就選Oklahoma大學血液學科主任James George為該ITP指針委員會主席。

　　1994年6月主席選擇邀請了其他14人為委員會成員，其中一位是臨床流行病學家
(clinical epidemiologist)一位是專長醫學指針研發寫作的方法論家(methodologist)。
其他12位(包括主席共13位)是血液學家。9位是大學醫院的學院式血液學家(6位內科，3位
小兒科)，4位是開業的血液學家。

　　委員會第一要務是慎選目標，先限定所謂之ITP確定在原發性(Idiopathic)上。因此
病並沒有一特別可信賴、可以診斷的方法，必需靠排除其他也會引起血小板減低的疾病。
首先決定不討論，因有其他疾病，而引發的免疫性缺血小板紫斑症。先鎖定目標。

　　然後去搜尋文獻。先從各種不同資訊軟體中找出有關之文獻，然後由各委員詳讀，
再加上每人所知而未被收集到的文獻。文獻數目實在太多不能一一詳讀。首先清除一些
病例報告，少於五個病例的系列報導，或各種沒有原本數據的文獻報告。每一文獻由委
員會中兩人各自獨立評估每個文獻的科學價值及其結果。

　　他們二人把這些文獻評估分等，把診治效果依數據之好壞分成五等級。最強有力的，
當然是少假性正面負面(false positive or negative)錯誤的隨機取樣試驗(randomized
trial)，其次是較多假性錯誤的隨機取樣試驗。第三等級是沒有隨機取樣，但有對照群
(control)的試驗，第四是用以前歷史性數據為對照群的，第五級也就是最弱而無力的是
病例系列沒有對照群的。

　　他們發現絕大多數的臨床治療報告，大都是第五級最弱而無力沒有對照群的試驗，
所以根本無法分析研發寫作一有根據的指針。當然只好退而求其次，以「意見調查」為
主要的方法。

　　特別為了避免一些愛講話又有強烈意見委員會可能支配左右其他委員們的意見，所
以不先討論每人看法如何，每人都得到這些文獻的複本及評估結果，大家獨立分別有充
分時間在自己辦公室回答問卷。第一部分在1994年有41頁1300各種不同的臨床情況的問
題，郵寄給委員們回答，1995年初另加上25頁有600個問題問卷。

　　這些問卷的問題不但問對治療的意見，也問診斷的意見。成人、小孩、孕婦及新生
兒分別處理不同臨床情況。這意見調查時委員會決定大家用公同的定義來表達意見，有
相同的標準，統計數據才會有意義。譬如必需的是指某種診斷法或治療是必需做的，但
若是妥當否則指診治可能是也可能不是必需的，但並不錯。反過來無需的則是某種診治
不需要的，但不一定是不妥當。這不妥當是不當也是不應該去做的。

　　為了讓各種意見的異同可以衡量，每人意見是否一致，委員會採用一種Rand的記分
表來讓委員們表達意見，每個委員對每一情況可以用1-9打分數，9是最同意，1最不同意，
其間有不同空間。平均的分數大於7則當做平均上大體同意，平均低於3分則表不同意。

　　委員間的一致性否則用A、B、C、D、E來表示，這A到E的等級是定義如下：A是完全
或差不多完全一致，指委員會會員間差異低於平均差異2個標準偏差(SD，standard
deviation)以上，B是非常一致，指委員會間的差異是低於平均差異1-2個SD間，C是相
當一致，指委員會間的差異低於平均差異一個SD以內。D是相當不一致，指委員會間的
差異高於平均差異一個SD以內。E是非常不一致，指委員會間的差異高於平均差異一個
SD以上。

　　所以某些項目以1.5，A則表示委員非常強烈幾乎一致地認為某種診治是不需要或不
妥當。7.5，D則相反，對另一種診治項目委員們相當不一致地認為需要或妥當，但委員
間有相當不一致、不一樣的意見。委員會決定以平均低於3稱為不同意，高於7為同意某
一診治的需要性或妥當性。

　　這種方法用來評估對需要性或妥當性可能有不同等級的同意性或一致性。譬如對成
人有ITP時，骨髓穿刺是否需要或妥當否。問妥當否平均只有5.3分，且非常不上致(即
E級)，但間需要否則更減為3.6分及相當不一致(D級)。可見需要性低於妥當性，也就是
說有些人認為不需要但並沒有什麼不妥當。

　　小孩ITP在不同程度的血小板數目，而只有輕微出血症狀時，不治療是否妥當否。也
可看出委員們間一致性隨血小板數目有不同。如血小板低於10,000時，委員們相當不一
致(D級)地不同意(2.5分)不治療是妥當的，隨著血小板數升高則愈來愈同意、愈一致地
認為不治療是妥當的。譬如血小板30,000到50,000時，就相當一致地同意(8.3分C級一致
性)不必治療，當血小板增到大於50,000時，所有委員都一致地同意不必治療(9.0分A級
一致性)。可見許多的診治只是意見觀點非有科學的證據。

　　所以委員會只好用這些還相當不一致的意見來為這ITP的指針。只是「意見性的指針」
不是有根據性的指針。當他們把指針寫好後，先讓其他不是委員們的其他8位血液學家過
目批評，以後再出版這指導方針。這ITP的指針有許多推薦是很好的參考資料，當另文介
紹。這裏只討論指針的研發及感想。

　　這研發指針的過程，我相信很多人都有所穫。在血液學界這只是起點，最大的教訓是
大家更清楚地知道，有根據醫療的指針的確相當困難寫作。大家也因而更了解以後做臨床
試驗不能只有系列，應有對照群且要隨機取樣(randomized)才最有意義。

　　看這研發這指針中，有一點更要提出的是，使大家了解到什麼是真的有根據是真知，
什麼是不知道的東西。這種承認不知道也是一種認知，這跟「知之為知，不知為不知是知
也」的精神倒是一致。

　　另幾點我所覺察而要指出的是，在美國開業醫師非常被尊重，委員們以及以後批供批
評的血液學醫師，不少是開業臨床醫師，不全是學院派的學術取向的大學醫院醫師而已。
這指針並沒有做診治的成本評估，在報告中曾提及這將是以後的目標之一。

　　指針並不是「標準答案」，作者們也在文中提出，以後有新的數據也需繼續更改。但
無論如何這指針的發表對ITP的診治有許多深的影響，也會改變或加深一些血液學家診治
ITP的觀念。希望其他專科也多多去發展研究更多的指針給大家當診治的參考，也增進醫療
的品質，提高醫療的水準。

參考文獻
1.George JN, Woolf SH, Raskob GE, et al: Idiopathic thrombocytopenic purpura:
A practice guideline developed by explicit methods for the American Society of
Hematology Blood, 1996; 88: 3-40.
2.The American society of hematology ITP practice guideline panel clinical
guideline, diagnosis and treatment of idiopathic thrombocytopenic purpura:
Recommendations of American Society of Hematology.Ann Int Med:1997; 126:319-326.






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